de Roxana Istudor şi Daniel Alexandrescu

Clinicile de terapie cu oligonucleotide de susținere se extind rapid, mai ales în SUA. Promotorii acestui tip de procedură susțin că aceasta aduce beneficii în cazul unor afecțiuni foarte dificil de tratat.

Acționează la nivelul expresiei genelor

Terapia cu oligonucleotide (SOT) este relativ recentă, dar a obținut aprobarea Food and Drug Administration (FDA), din SUA, după ce o serie de oameni de știință au folosit metode riguroase de cercetare și au compilat date care au demonstrat eficacitatea acestui tip de procedură, inclusiv în cazuri de atrofie musculară spinală și unele boli rare. Concret, oligonucleotidele sunt catene scurte de ADN și ARN, care pot afecta expresia genelor. Acestea lucrează prin manipularea producției de proteine în celulele care cauzează boli, provocând moartea celulelor. Printre oligonucleotidele aprobate de FDA sunt două, cel mai frecvent utilizate: oligonucleotid antisens (ASO) și ARN scurt, interferent (siRNA). Potrivit Forum Health (nu- mele clinicilor care oferă SOT), ambele lucrări care descriu terapia și rezultatele au fost generate de o echipă de oameni de știință greci, a căror cercetare a fost susținută de compania care produce și distribuie majoritatea oligonucleotidelor utilizate în lume pentru SOT.

Tratament în general bine tolerat

Pacienților li se prelevează sânge, apoi proba este trimisă la laboratorul producătorului grec, unde este determinată boala. Laboratorul pregătește apoi SOT pentru a viza genele implicate în replicarea și exprimarea materialului genetic bolnav, iar la final, tratamentul individualizat se administrează intravenos. Medicul care detaliază procedura în videoclipul producătorului citează un caz în care un bărbat cu boala Parkinson a putut să cânte la vioară pentru prima dată în șase ani, după acest tratament. SOT este de obicei bine tolerat, dar ca orice tratament, poate avea efecte secundare. Unele dintre acestea includ dureri de cap, oboseală și simptome asemănătoare gripei, cum ar fi dureri corporale, febră ușoară și stare de rău. Aceste reacții adverse se rezolvă de obicei în 24 până la 48 de ore. Medicul Ioannis Papasotiriou este fondatorul Centrului de Cercetare Genetic pentru Cancer (RGCC), unde SOT este realizată și apoi expediată în SUA pentru administrare.

„Am descoperit că terapia cu oligonucleotide funcționează clinic. Dacă este folosită în mod judicios, în contextul corect, cu pacientul potrivit și cu sprijinul adecvat, am constatat că este foarte eficientă într-un procent mare de cazuri“ (Clayton Bell, clinica Forum Health)

Oligonucleotidele sunt catene scurte de ADN şi ARN, care pot afecta expresia genelor

„Răspuns pozitiv“ în cazuri de cancer şi boala Lyme

Lucrările despre SOT au fost publicate în revista PubMed. Primul, din martie 2022, este un studiu preliminar pe pacienți cu cancer care au primit terapia și a arătat că majoritatea au avut „un răspuns pozitiv”. A doua lucrare, publicată în decembrie 2022, a concluzionat că SOT a redus cantitatea de ADN din Borrelia burgdorferi, o bacterie care provoacă boala Lyme, precum și alți viruși în sângele a 115 pacienți. Pe de altă parte, administrarea produsului se poate dovedi o provocare, deoarece oligonucleotidele pot fi distruse rapid de sistemul imunitar și implicit eliminate înainte de a ajunge acolo unde trebuie să acționeze. Oamenii de știință continuă studiile preclinice și clinice.